Thí nghiệm trong phòng lab trên tế bào chuột và người cho thấy kỹ thuật chỉnh sửa gen CRISPR-Cas9 “thường xuyên” gây ra đột biến trên diện rộng, theo báo cáo từ nhóm nghiên cứu.
“Đây là lần đánh giá mang tính hệ thống đầu tiên về chuỗi sự kiện bất ngờ xảy ra sau khi chỉnh sửa gen bằng CRISPR-Cas9” – GS Allan Bradley đến từ Viện
Wellcome Sanger Anh quốc, nơi nghiên cứu được thực hiện cho biết.
“Nghiên cứu cho thấy, các thay đổi trong DNA sau chỉnh sửa gen luôn bị xem nhẹ một cách nghiêm trọng cho tới nay” – ông nói thêm – “Điều quan trọng rút ra là bất cứ ai nghĩ đến việc sử dụng công nghệ này cho việc điều trị gen đều cần thận trọng và kiểm tra kĩ các tác động xấu có thể xảy ra trong quá trình” – theo 1 tuyên bố đưa ra từ Viện Wellcome Sanger.
Được giới thiệu vào 6 năm trước, CRISPR-Cas9 cho phép các nhà khoa học thêm, bớt và sửa các trình tự lỗi trên chuỗi DNA trong 1 tế bào với độ chính xác cao. Kỹ thuật này đã mở ra hy vọng trong tương lai các gen gây bệnh sẽ bị xoá bỏ hoặc sửa chữa trước cả khi 1 em bé ra đời.
Trong những năm gần đây, CRISPR-Cas9 đã luôn được dự đoán sẽ giành được giải Nobel. CRISPR là một phần của hệ thống miễn dịch có trong vi khuẩn, được sử dụng để đánh dấu vị trí cần cắt chính xác trên bộ gen. Cas9 là 1 protein được sử dụng làm “chiếc kéo” cắt các gen lỗi và chúng sau đó sẽ được thay thế hoặc sửa lại bởi cơ chế sửa chữa DNA có sẵn trong tế bào.
Độ an toàn của kỹ thuật này vẫn chưa được chứng minh và nó không được chấp thuận sử dụng trong liệu pháp cho người. Cho tới nay, các nhà nghiên cứu mới chỉ dùng nó để chữa điếc cho chuột hay sửa đột biến gây bệnh trên nhân bản của phôi người.
Tuy nhiên, phát hiện mới của nhóm nghiên cứu đã làm nảy sinh cảnh giác về mức độ an toàn của kỹ thuật. Họ phát hiện việc “sắp xếp lại di truyền trên diện lớn như việc chèn và loại bỏ DNA trong tế bào có thể làm trạng thái tắt bật của các gen quan trọng bị thay đổi và gây ra các tác động nguy hiểm”. Nghiên cứu cũng cho thấy, các bài kiểm tra tiêu chuẩn đã bỏ qua tổn thương DNA gây ra bởi CRISPR-Cas9.
Các chuyên gia không tham gia nghiên cứu cho biết họ không rõ tại sao các thay đổi lớn không đúng trong dự tính như thế này lại không được phát hiện cho tới tận bây giờ. Tuy nhiên, Robin Lovell-Badge từ Viện Francis Crick, 1 trung tâm nghiên cứu y sinh tại London trao đổi: “Không có lý do gì phải hoảng sợ hay mất niềm tin vào kỹ thuật vì chúng được thực hiện bởi những chuyên gia biết rõ về những gì họ đang làm”.
Đối với Francesca Forzano, nhà tư vấn về di truyền lâm sàng và nghiên cứu gen với Tổ chức NHS Foundation Trust của Guy và St Thomas, nghiên cứu này chỉ ra rằng CRISPR-Cas9 “không an toàn như nhiều người từng nghĩ” và các kỹ thuật giám sát an toàn “vẫn chưa hoàn toàn đầy đủ”. Ông cho biết, các nghiên cứu thêm sẽ cần thiết trước khi ứng dụng lâm sàng của kỹ thuật này được xem xét.
“Đây là lần đánh giá mang tính hệ thống đầu tiên về chuỗi sự kiện bất ngờ xảy ra sau khi chỉnh sửa gen bằng CRISPR-Cas9” – GS Allan Bradley đến từ Viện
Wellcome Sanger Anh quốc, nơi nghiên cứu được thực hiện cho biết.
“Nghiên cứu cho thấy, các thay đổi trong DNA sau chỉnh sửa gen luôn bị xem nhẹ một cách nghiêm trọng cho tới nay” – ông nói thêm – “Điều quan trọng rút ra là bất cứ ai nghĩ đến việc sử dụng công nghệ này cho việc điều trị gen đều cần thận trọng và kiểm tra kĩ các tác động xấu có thể xảy ra trong quá trình” – theo 1 tuyên bố đưa ra từ Viện Wellcome Sanger.
Được giới thiệu vào 6 năm trước, CRISPR-Cas9 cho phép các nhà khoa học thêm, bớt và sửa các trình tự lỗi trên chuỗi DNA trong 1 tế bào với độ chính xác cao. Kỹ thuật này đã mở ra hy vọng trong tương lai các gen gây bệnh sẽ bị xoá bỏ hoặc sửa chữa trước cả khi 1 em bé ra đời.
Trong những năm gần đây, CRISPR-Cas9 đã luôn được dự đoán sẽ giành được giải Nobel. CRISPR là một phần của hệ thống miễn dịch có trong vi khuẩn, được sử dụng để đánh dấu vị trí cần cắt chính xác trên bộ gen. Cas9 là 1 protein được sử dụng làm “chiếc kéo” cắt các gen lỗi và chúng sau đó sẽ được thay thế hoặc sửa lại bởi cơ chế sửa chữa DNA có sẵn trong tế bào.
Độ an toàn của kỹ thuật này vẫn chưa được chứng minh và nó không được chấp thuận sử dụng trong liệu pháp cho người. Cho tới nay, các nhà nghiên cứu mới chỉ dùng nó để chữa điếc cho chuột hay sửa đột biến gây bệnh trên nhân bản của phôi người.
Tuy nhiên, phát hiện mới của nhóm nghiên cứu đã làm nảy sinh cảnh giác về mức độ an toàn của kỹ thuật. Họ phát hiện việc “sắp xếp lại di truyền trên diện lớn như việc chèn và loại bỏ DNA trong tế bào có thể làm trạng thái tắt bật của các gen quan trọng bị thay đổi và gây ra các tác động nguy hiểm”. Nghiên cứu cũng cho thấy, các bài kiểm tra tiêu chuẩn đã bỏ qua tổn thương DNA gây ra bởi CRISPR-Cas9.
Các chuyên gia không tham gia nghiên cứu cho biết họ không rõ tại sao các thay đổi lớn không đúng trong dự tính như thế này lại không được phát hiện cho tới tận bây giờ. Tuy nhiên, Robin Lovell-Badge từ Viện Francis Crick, 1 trung tâm nghiên cứu y sinh tại London trao đổi: “Không có lý do gì phải hoảng sợ hay mất niềm tin vào kỹ thuật vì chúng được thực hiện bởi những chuyên gia biết rõ về những gì họ đang làm”.
Đối với Francesca Forzano, nhà tư vấn về di truyền lâm sàng và nghiên cứu gen với Tổ chức NHS Foundation Trust của Guy và St Thomas, nghiên cứu này chỉ ra rằng CRISPR-Cas9 “không an toàn như nhiều người từng nghĩ” và các kỹ thuật giám sát an toàn “vẫn chưa hoàn toàn đầy đủ”. Ông cho biết, các nghiên cứu thêm sẽ cần thiết trước khi ứng dụng lâm sàng của kỹ thuật này được xem xét.