Một nhóm các nhà khoa học quốc tế đang muốn tạo ra những dạng siêu tế bào, mà theo mô tả của họ có thể miễn nhiễm với virus, kháng bức xạ, chống đóng băng, không lão hóa và không bị ảnh hưởng bởi ung thư. Mục tiêu được đặt ra trong dự án mang tên Genome Project-write (GP-write). Thành lập vào năm 2016, GP-write là một là dự án mở rộng của Genome Project (dự án giải mã bộ gen người được thành lập từ năm 1984). GP-write hướng đến việc sản xuất “các tế bào siêu an toàn” theo ý muốn của chúng ta. “Các tế bào siêu an toàn có thể tác động lớn đến sức khỏe con người“, nhà di truyền học George Church tại Trường Y Harvard, một trong bốn thành viên lãnh đạo của GP-write cho biết.
Trong 10 năm nữa, chúng ta sẽ tạo được siêu tế bào chống ung thư và không lão hóa?
“Có những căn cứ rất mạnh để tin rằng chúng ta có khả năng sản xuất các tế bào có thể chống lại tất cả các virus đã được biết đến”, Jef Boeke, giám đốc Viện Di truyền Hệ thống tại Trung tâm Y tế Langone NYU, một nhà lãnh đạo khác của GP-write nói. “Rồi chúng ta cũng nên thiết kế các tế bào với những khả năng khác nữa, bao gồm khả năng chống lại prion (protein gây bệnh) và ung thư”. Những căn cứ mà Boeke đề cập, đầu tiên là sự thành công của Genome Project, dự án giải mã bộ gen của con người vào năm 2003. Nó đã tiêu tốn 13 năm và hơn 3 tỷ USD chỉ để sắp xếp lại toàn bộ gen của 1 người. Nhưng sự phát triển của công nghệ đọc trình tự gen đã diễn ra chóng mặt trong vài năm trở lại đây, đưa giá đọc bộ gen xuống dưới 1.000 USD. Đó đều là tiền đề cho sự phát triển của các dự án sau này, bao gồm cả GP-write. Sau khi đọc được bộ gen, các nhà khoa học có thể thiết kế và tạo nên những bộ gen nhân tạo của virus cho đến con người. Ý tưởng là bằng cách kết hợp các bộ gen này vào sinh vật sống, họ sẽ tạo ra được những siêu sinh vật, trước hết là các siêu tế bào. Hiện tại GP-write có kế hoạch tạo ra các gen kháng virus thông qua việc mã hóa DNA. Về cơ bản, đó là một cách đánh lừa virus, khiến chúng không còn có thể đọc bộ gen của con người và khai thác các gen của chúng ta để nhân lên. DNA của con người được “đọc” theo các tổ hợp gồm 3 trong 4 ký tự A, C, G và T. Mỗi tổ hợp này được gọi là codon, và mỗi codon đại diện cho một axit amin. Các chuỗi axit amin tạo nên protein. Bộ gen của chúng ta khá dư thừa, vì vậy các codon khác nhau có thể mã hóa cho cùng một axit amin. Giải mã bộ gen của con người cũng là để chúng ta loại bỏ sự dư thừa này, để lại chỉ các codon mã hóa cho các axit amin cụ thể, ngăn chặn virus tận dụng nguồn codon đó để tái tạo và tìm cách sinh sôi trong cơ thể chúng ta. Hiện tại, GP-write đã thử nghiệm phương pháp này trên khuẩn E. coli. Church và nhóm của ông đã thực hiện 321 thay đổi trong bộ gen của vi khuẩn. Kết quả là chúng đã có khả năng kháng lại một số loại virus. Mặc dù vậy, việc tạo ra được các siêu tế bào này trong cơ thể con người là khó khăn hơn nhiều. “Việc mã hóa mọi protein trong bộ gen của con người… sẽ cần 400.000 thay đổi”, Church nói.
Chỉnh sửa gen có thể biến tế bào thành siêu tế bào kháng virus
Hiện tại, dự án GP-write vẫn đang được mở rộng với sự tham gia của nhiều đơn vị nghiên cứu. Nổi bật nhất có thể kể đến công ty dược phẩm Cellectis, đơn vị sẽ cung cấp cho GP-write công nghệ chỉnh sửa gen độc quyền TALEN nhắm mục tiêu đến virus. TALEN có thể chỉnh sửa bộ gen virus với độ chính xác cao. Các nhà lãnh đạo dự án GP-write nói rằng họ hy vọng sẽ hoàn thành dự án của mình trong vòng 10 năm tới. Việc tích hợp các siêu tế bào này vào sinh vật sống để chống bệnh tật hay ung thư vẫn còn khá xa vời. Tuy nhiên, họ cho biết một trong số các ứng dụng khả quan ban đầu sẽ diễn ra trong ngành dược. Thực tế, virus thường gây ô nhiễm quá trình sản xuất thuốc, dẫn đến tổn thất tài chính lớn cho các công ty dược phẩm. “Các tế bào siêu an toàn có thể làm cho dược phẩm an toàn hơn, rẻ hơn và đáng tin cậy hơn”, Church nói. Tham khảo Time